逸達(6576)接獲美國食品藥物管理局(FDA)通知逸達ALDH2(醛去氫酉每)活化劑全新成分新藥FP-045得啟動范可尼貧血症(Fanconi Anemia)之二期臨床試驗。  

范可尼貧血(Fanconi anemia,FA)是一種罕見的遺傳疾病,由DNA修復蛋白質族群中的遺傳缺陷引起。范可尼貧血患者之臨床症狀因人而異,通常包括骨髓衰竭、各種型態的身體畸形及罹癌風險高,其中約75-90%的范可尼貧血患者在10歲前被診斷出骨髓衰竭,導致全血造血功能缺陷,影響紅血球、白血球及血小板之生成,因而引起感染、疲倦、貧血或血流不止等現象。此疾病發生率在美國約為十三萬分之一,因尚無有效治療方式,患者平均存活壽命為20-30歲。  

動物實驗證實ALDH2缺乏或降低活性會加速小鼠骨髓衰竭,此現象也已於范可尼貧血患者得到驗證。Hira等人檢測了64位日本FA患者,發現ALDH2的變異與骨髓造血衰竭的加速進展具有關聯性,此外,具ALDH2缺陷的患者罹患特定部位畸形也更頻繁。上述結果顯示ALDH2活性會影響范可尼貧血的發病機制,最新的研究也證明增加ALDH2的活性也可降低酒精及乙醛對小鼠造血幹細胞的傷害。逸達開發之FP-045為高口服吸收及高選擇性的ALDH2活化劑,細胞研究證實,FP-045可有效提升ALDH2的活性,保護細胞受到有毒醛類的損傷及保持細胞的健康成長,將有潛力預防或治療早期骨髓衰竭,減緩患者骨髓衰竭之進程。目前市面上無藥可根治范可尼貧血或減緩病情的發展,若成功上市,FP-045將成為全球唯一針對范可尼貧血之藥物。(編輯整理:葉時安)